Globalmente, Sanofi está ayudando a liderar la transformación del tratamiento de la hemofilia en el mundo en desarrollo, donde las personas con hemofilia grave a menudo no sobreviven hasta la edad adulta. Junto con Sobi, Sanofi sigue cumpliendo el compromiso de 2014 de donar hasta mil millones de unidades internacionales (UI) de factor de coagulación en diez años, comenzando con hasta 500 millones de UI al Programa de Ayuda Humanitaria de la Federación Mundial de Hemofilia durante un período de hasta cinco años. Esta donación, la mayor de este tipo, es un primer paso importante para proporcionar un suministro predecible y sostenible de la terapia a los más necesitados.
aTTP
En 2018, Sanofi lanzó el primer tratamiento aprobado para la aTTP, un trastorno sanguíneo raro, potencialmente mortal y mediado por la autoinmunidad, que se caracteriza por la formación de coágulos en pequeños vasos sanguíneos en todo el cuerpo, lo que lleva a un recuento de plaquetas muy bajo, un suministro de sangre restringido a partes del cuerpo y, en última instancia, daños en los órganos.
Preparados para el crecimiento
Además de nuestra cartera actual, Sanofi cuenta con una sólida cartera de proyectos centrados en áreas de enfermedades en las que se necesitan nuevas opciones de tratamiento, como la hemofilia, la enfermedad de la aglutinina fría (EAC), la anemia falciforme y la beta talasemia.
– EAC
Actualmente estamos llevando a cabo ensayos clínicos de última fase de una terapia innovadora en investigación para el tratamiento de la EAC, una anemia hemolítica autoinmune crónica y grave que no cuenta con una terapia aprobada.
– Anemia de células falciformes y beta talasemia
En colaboración con Sangamo, Sanofi está desarrollando terapias celulares editadas genéticamente con el objetivo de proporcionar un tratamiento único y duradero para las personas que viven con la enfermedad de células falciformes o la beta talasemia. Estos trastornos sanguíneos raros que duran toda la vida están provocados por mutaciones genéticas. Actualmente, los pacientes tienen pocas opciones de tratamiento.