Doenças do Sangue Raro

br>>p>Globally, a Sanofi está a ajudar a liderar a transformação do tratamento da hemofilia no mundo em desenvolvimento, onde as pessoas com hemofilia grave muitas vezes não sobrevivem até à idade adulta. Juntamente com a Sobi, a Sanofi continua a cumprir o compromisso de 2014 de doar até um bilião de unidades internacionais (UI) de factor de coagulação durante dez anos, começando com até 500 milhões de UI à Federação Mundial de Ajuda Humanitária à Hemofilia, durante um período de até cinco anos. Esta doação, a maior do género, é um primeiro passo importante para fornecer um fornecimento previsível e sustentável de terapia aos mais necessitados.

aTTP

Em 2018, a Sanofi lançou o primeiro tratamento aprovado para o aTTP, uma doença sanguínea rara, com risco de vida e auto-imune, caracterizada pela formação de coágulos em pequenos vasos sanguíneos em todo o corpo, levando a uma contagem muito baixa de plaquetas, a um fornecimento restrito de sangue a partes do corpo e, por fim, a danos nos órgãos.

Potado para o crescimento

Além do nosso portfólio actual, a Sanofi tem um forte pipeline centrado em áreas de doença onde são necessárias novas opções de tratamento, incluindo hemofilia, doença da aglutinina fria (CAD), doença das células falciformes, e talassemia beta.

– CAD
Estamos actualmente a realizar ensaios clínicos em fase avançada de uma terapia de investigação inovadora para o tratamento da CAD, uma anemia hemolítica crónica e grave auto-imune sem terapia aprovada.
– Doença falciforme e talassemia beta
Em parceria com a Sangamo, a Sanofi está a desenvolver terapias celulares genéticas com o objectivo de proporcionar um tratamento único e duradouro para pessoas que vivem com doença falciforme ou talassemia beta. Estas doenças raras do sangue para toda a vida são desencadeadas por mutações genéticas. Actualmente, os doentes têm poucas opções de tratamento.

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