A livello globale, Sanofi sta contribuendo a guidare la trasformazione del trattamento dell’emofilia nei paesi in via di sviluppo, dove le persone con emofilia grave spesso non sopravvivono fino all’età adulta. Insieme a Sobi, Sanofi continua a mantenere l’impegno del 2014 di donare fino a un miliardo di unità internazionali (UI) di fattore di coagulazione in dieci anni, iniziando con un massimo di 500 milioni di UI alla World Federation of Hemophilia Humanitarian Aid Program per un periodo fino a cinque anni.
aTTP
Nel 2018, Sanofi ha lanciato il primo trattamento approvato per l’aTTP, un raro disturbo del sangue autoimmune-mediato, pericoloso per la vita, caratterizzato dalla formazione di coaguli in piccoli vasi sanguigni in tutto il corpo, che porta a un numero molto basso di piastrine, a un limitato apporto di sangue a parti del corpo e infine a danni agli organi.
Positivo per la crescita
Oltre al nostro attuale portafoglio, Sanofi ha una forte pipeline che si concentra su aree patologiche in cui sono necessarie nuove opzioni di trattamento, tra cui l’emofilia, la malattia dell’agglutinina a freddo (CAD), l’anemia falciforme e la beta-talassemia.
– CAD
Stiamo attualmente conducendo studi clinici in fase avanzata di una terapia innovativa per il trattamento della CAD, una grave anemia emolitica autoimmune cronica senza terapia approvata.
– Falcemia e beta talassemia
In collaborazione con Sangamo, Sanofi sta sviluppando terapie cellulari modificate geneticamente con l’obiettivo di fornire un trattamento unico e duraturo per le persone affette da falcemia o beta talassemia. Queste rare malattie del sangue che durano tutta la vita sono innescate da mutazioni genetiche. Attualmente, i pazienti hanno poche opzioni di trattamento.