Il trattamento con imatinib si traduce in una buona sopravvivenza globale (OS) nei pazienti con leucemia mieloide cronica (CML), avvicinandosi a una normale aspettativa di vita, secondo il follow-up a lungo termine dello studio CML-IV. I risultati di sopravvivenza non differivano in base alla dose di imatinib o ad altre terapie incluse, o alla velocità di risposta al trattamento, ed erano invece influenzati dalla biologia della malattia e dai dati demografici.
Lo studio CML-IV è iniziato nel 2002, ed è stato progettato per determinare se il trattamento con imatinib potesse essere ottimizzato, e per confermare i risultati degli studi precedenti. L’analisi di sopravvivenza a 10 anni è stata presentata da Ruediger Hehlmann, MD, dell’Università di Heidelberg in Germania, al 22° Congresso dell’Associazione Europea di Ematologia a Madrid (abstract S424).
Tra il 2002 e il 2012, lo studio ha arruolato 1.551 pazienti CML di nuova diagnosi in fase cronica; di questi, 1.536 erano valutabili per questa analisi. Sono stati randomizzati in 5 gruppi di studio: 400 pazienti hanno ricevuto imatinib 400 mg; 430 pazienti hanno ricevuto imatinib più interferone; 420 pazienti hanno ricevuto imatinib 800 mg; e in 2 gruppi pilota che sono stati interrotti, 158 hanno ricevuto imatinib più citarabina e 128 hanno ricevuto imatinib dopo il fallimento di interferone. I pazienti avevano un’età mediana di 53 anni e il 61% erano maschi.
Dopo un periodo di osservazione mediano di 9,5 anni, il tasso di OS a 10 anni per tutti i pazienti nello studio era dell’82%. Il tasso di sopravvivenza libera da progressione a 10 anni era dell’80%.
Anche se il tempo di risposta era più veloce con imatinib 800 mg, i tassi di OS a 10 anni non differivano significativamente tra i gruppi di trattamento. Con imatinib 400 mg, il tasso di OS a 10 anni era dell’80%; con imatinib 800 mg, era del 79%. Per i gruppi imatinib più interferone, imatinib più citarabina e imatinib dopo il fallimento dell’interferone, i tassi di OS a 10 anni erano rispettivamente 84%, 84% e 79%.
Un’analisi multivariata ha mostrato che nessuna forma di ottimizzazione del trattamento ha influenzato i risultati di sopravvivenza. L’analisi ha trovato che il gruppo di rischio CML, la presenza di comorbidità, alcune aberrazioni cromosomiche, il fumo e il tipo di centro di trattamento (accademico vs altri tipi) hanno, tuttavia, giocato un ruolo nella sopravvivenza. I pazienti che hanno raggiunto le pietre miliari della risposta a 3, 6 e 12 mesi avevano una sopravvivenza migliore, ma questo non variava in base al gruppo di trattamento.
Le ricerche precedenti hanno dimostrato che anche altri fattori non legati al trattamento possono influenzare la sopravvivenza nei pazienti con CML. Per esempio, uno studio pubblicato a maggio ha mostrato che i pazienti non assicurati e i pazienti Medicaid se la passano significativamente peggio di quelli con Medicare o assicurazione privata.
In questo studio, gli autori hanno concluso che imatinib 400 mg fornisce un’aspettativa di vita quasi normale. “L’esito della CML è attualmente più determinato dalla biologia della malattia e dai dati demografici che dall’ottimizzazione del trattamento”, hanno concluso.