Introduzione: I colangiocarcinomi nascono dalle cellule epiteliali dei dotti biliari intraepatici ed extraepatici. Hanno generalmente una prognosi molto sfavorevole. Molti studi riportano una triste sopravvivenza mediana di circa 6 mesi. In questo caso, abbiamo un paziente con diagnosi di colangiocarcinoma che ha notevolmente superato l’aspettativa di vita a più di 4 anni con un agente di quarta linea Sorafenib: Si tratta di un uomo di 51 anni a cui è stato diagnosticato un colangiocarcinoma circa 4,5 anni fa. Dopo che il lavoro iniziale ha suggerito un carcinoma localmente avanzato, il paziente è stato avviato alla chemioterapia sistemica. Nonostante cicli multipli con GEMOX, capecitabina e 5-FU, il carcinoma è progredito. Un agente di quarta linea, Sorafenib, è stato iniziato. Questo farmaco inibitore della multichinasi è approvato dalla FDA per il carcinoma epatocellulare e il carcinoma a cellule renali, tuttavia l’efficacia potenziale di questo agente per il trattamento del colangiocarcinoma è ampiamente sconosciuta. Nonostante alcuni studi recenti suggeriscano una sopravvivenza mediana di 4,4 mesi, il nostro paziente è sopravvissuto con questo agente chemioterapico per quasi 4 anni ormai.
Discussione: Questo caso illustra il potenziale beneficio dell’uso di Sorafenib nel colangiocarcinoma localmente avanzato. Questo dà speranza per ulteriori studi, per stabilire criteri di selezione per la somministrazione di questo farmaco.