A l’échelle mondiale, Sanofi contribue à mener la transformation du traitement de l’hémophilie dans les pays en développement, où les personnes atteintes d’hémophilie sévère ne survivent souvent pas jusqu’à l’âge adulte. Avec Sobi, Sanofi continue de tenir sa promesse de 2014 de donner jusqu’à un milliard d’unités internationales (UI) de facteur de coagulation sur dix ans, en commençant par 500 millions d’UI au programme d’aide humanitaire de la Fédération mondiale de l’hémophilie sur une période pouvant aller jusqu’à cinq ans. Ce don, le plus important de ce type, est une première étape importante pour fournir un approvisionnement prévisible et durable de la thérapie à ceux qui en ont le plus besoin.
aTTP
En 2018, Sanofi a lancé le premier traitement approuvé pour l’aTTP, un trouble sanguin rare, potentiellement mortel, à médiation auto-immune, caractérisé par la formation de caillots dans de petits vaisseaux sanguins dans tout le corps, entraînant une très faible numération plaquettaire, une restriction de l’approvisionnement en sang dans certaines parties du corps, et finalement des lésions organiques.
Posé pour la croissance
En plus de notre portefeuille actuel, Sanofi dispose d’un solide pipeline axé sur les domaines de la maladie où de nouvelles options de traitement sont nécessaires, notamment l’hémophilie, la maladie des agglutinines froides (CAD), la drépanocytose et la bêta-thalassémie.
– CAD
Nous menons actuellement des essais cliniques de stade avancé d’un traitement expérimental révolutionnaire pour le traitement de la CAD, une anémie hémolytique auto-immune chronique et grave pour laquelle il n’existe aucun traitement approuvé.
– Drépanocytose et bêta-thalassémie
En partenariat avec Sangamo, Sanofi développe des thérapies cellulaires génétiquement modifiées dans le but de fournir un traitement unique et durable aux personnes vivant avec la drépanocytose ou la bêta-thalassémie. Ces maladies rares du sang, qui durent toute la vie, sont déclenchées par des mutations génétiques. Actuellement, les patients ont peu d’options de traitement.